RNA干扰（RNAi）及其在抑制HIV-1感染中的应用

摘要:

RNA干扰（RNA interfering，RNAi）现象是生物界近10年来最令人兴奋的发现，它是动植物抵抗外来病毒感染、抑制病毒复制的一种重要细胞保护机制。RNAi现象是一种序列特异性的、转录后基因沉默(post_transcriptional gene_silencing，PTGS)的过程，启动这个过程的双链 (double_stranded，ds)RNA与被沉默基因在序列上是同源的，并在多种有机体中成为沉默基因表达的有力工具。近来已有实验证明：21～25个核苷酸的双链siRNA可以转染相关的细胞并抑制特异的RNA。在哺乳动物细胞中，30bp或更长的双链RNA可以导致干扰素效应，从而引发细胞内非特异反应，这也限制了RNAi作为实验手段和治疗工具的应用。然而，19～25个核苷酸长短且3′端有突出碱基的双链siRNA（small interfering RNA），在培养的哺乳动物细胞内可以以序列特异性的方式，有效地抑制基因表达。人们可以利用这种方法来抑制HIV-1对人类细胞的感染。体外实验表明，RNAi作为一种抗病毒的有力武器，将给病毒性疾病的基因治疗带来新的希望。

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